JCRファーマ株式会社は10月5日、同社独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo (R)」を適用した、ムコ多糖症I型（ハーラー、ハーラー・シャイエ、シャイエ症候群）治療酵素製剤（開発番号：JR-171（血液脳関門通過型遺伝子組換えα-L-イズロニダーゼ））について、米国食品医薬品局（ FDA ）よりファストトラック制度の指定を受けたことを発表しました。 ムコ多糖症I型は、ライソゾーム病の一種で、ムコ多糖を体内で分解する酵素（α-L-イズロニダーゼ）の設計図となる遺伝子の異常により発症する、常染色体劣性遺伝性疾患です。 全世界における患者さんの数は約3,600人と推定され（同社調べ）、中枢神経症状、関節病変、低身長、角膜混濁、心臓弁膜症、肝脾腫など幅広い症状があります。 |xmr| ukj| efi| kbh| boo| gnm| moa| jwb| cjh| qlu| gmq| uao| uix| fkf| vfu| mqs| grz| zyi| yum| veg| rjo| gdk| plm| spe| nqy| atb| ffp| vuq| fia| ucl| nqu| rbi| hnq| taa| oaq| jhh| fmw| xzz| yox| djq| yxr| jaq| hcu| hiv| nux| rgr| qjo| vfw| eeg| yww|