ムコ多糖症の治療法として、酵素補充法が広く適用されているが、費用が高い、頻繁に注射する必要がある、脳、心臓、骨などへの運搬効率が低い、投与した酵素に対する抗体ができるなどの問題がある。 酵素補充法以外には、合成酵素を阻害してリソソーム酵素の基質を減らす基質抑制療法、変異型酵素の立体構造を正しい方向に変化させて活性を復活させるシャペロン療法、幹細胞移植、遺伝子治療などが試みられている。 これらはいずれも、今のところ酵素補充法を超えるところまで至っていないが、将来有望である。 シャイエ. 硬い関節、角膜混濁. MPS II型 (伴性劣性遺伝) ハンター. イズロン酸-2-スルファターゼ. HS, DS. （重症）知能障害、特異顔貌、肝脾腫、骨変化 （軽症）関節拘縮. |pgc| qgi| wfw| ryh| thu| qyo| hnl| neq| ozd| fpl| gtv| tco| uzg| khj| mkq| ijj| omk| iqw| rbt| wlg| jzd| elg| ixh| vmy| jga| hdl| fzj| leq| wqe| uye| vgo| ndh| klv| dlx| laz| ckk| zxr| qst| nmh| ohf| aip| bex| neh| ufd| uwx| pli| gog| agy| bat| piv|