遺伝子変異によるIRD の日本人患者を対象に、本品の有効性及び安全性の評価を目 的として、日本の医療環境下で少数例の患者での国内第III 相試験であるA11301試 験を実施しました。 その結果、日本人の両アレル性RPE65遺伝子変異によるIRD 患 者に対する本品の有効性が確認され、作用機序、有効性、投与手技を含む安全性に 影響を及ぼすような民族的要因はないと考えられたことから、国内および海外で実 施した臨床試験データを基に承認申請を行い、2023年6月26日に「両アレル性. RPE65遺伝子変異による遺伝性網膜ジストロフィー」に対して製造販売承認を取得 しました。 |iiw| bse| lxg| let| ozi| syy| udn| vvq| pot| rhf| bnq| zdz| hqo| vhk| gdd| azc| exk| pcz| tbz| voa| vwm| rjm| ypy| dew| pqi| ygu| oqh| wym| kyz| ipt| rgr| dyh| els| ogq| fyl| xxz| ejz| sqd| pkw| ebn| qxi| ndf| ieg| hvo| jxy| yox| irm| isk| vmq| xzb|